GS-100 adalah vektor AAV9 rekombinan yang mengkodkan gen NGLY1 manusia. Ia telah menerima penamaan ubat yatim dari Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS dan Agensi Perubatan Eropah (EMA). Terapi ini juga mendapat penamaan penyakit pediatrik jarang berlaku FDA pada tahun 2021 dan penamaan jalur pantas tahun lalu.
#SCIENCE #Standard Malay #CU
Read more at Clinical Trials Arena