GS-100 是一種復合的 AAV9 傳遞體, 編碼人類的 NGLY1 基因. 它已獲得美國食品藥品管理局和歐洲藥物署 (EMA) 的孤兒藥物指定. 這項治療在 2021 年獲得 FDA 的兒童罕見疾病指定, 並在去年獲得快速通道指定.
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首位患有NGLY1缺乏症的患者
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