GS-100是一种编码人类NGLY1基因的重组AAV9载体.它已获得美国食品和药物管理局和欧洲药物管理局 (EMA) 的孤儿药物指标.该疗法还获得了FDA的罕见儿科疾病指标在2021年和快速通道指标在去年.
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首位NGLY1缺乏患者
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