GS-100係一種重複 AAV9 傳遞者,佢編碼喺人類嘅 NGLY1 基因.佢喺美國食品藥品管理局同埋歐洲藥物管理局 (EMA) 獲得孤兒藥物名稱.治療亦喺 2021 年獲得 FDA 嘅罕見兒科病名稱同埋去年獲得快速治療名稱.
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GS-100 - 第一個患有 NGLY1 缺乏症嘅病人
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