GS-100 el xe un vetor recombinante AAV9 che el codifica el gene NGLY1 umano. El ga ciapà la designazion de farmaco orfano da parte de la US Food and Drug Administration e de l'European Medicine Agency (EMA). La terapia ga anca ciapà la designazion de rara malattia pediatrica de la FDA nel 2021 e la designazion fast track l'anno scorso.