GS-100 - це рекомбінантний вектор AAV9, кодуючий ген NGLY1 людини. Він отримав статус сиротої лікарської препарату від Управління з контролю за продуктами і ліками США та Європейського агентства з медичних засобів (EMA). Терапія також отримала статус рідкісних дитячих захворювань FDA в 2021 році та швидкий термін призначення минулого року.