GS-100 بولسا ئىنسانلارنىڭ NGLY1 گېنىنى كودلايدىغان AAV9 بىرلەشمە ۋەكتىرى. ئۇ ئامېرىكا يېمەكلىك ۋە دورا ئىدارىسى ۋە ياۋروپا تېبابەت ئورگىنى (EMA) دىن يېتىم دورا دەپ بېكىتىلدى. بۇ داۋالاش ئۇسۇلى يەنە FDA نىڭ 2021-يىلى ئاز ئۇچرايدىغان بالىلار كېسەللىكى دەپ بېكىتىلگەن، ئۆتكەن يىلى تېز سۈرئەتتە بېكىتىلگەن.