GS-100 - İlk NGLY1 eksikliği hastası

GS-100 - İlk NGLY1 eksikliği hastası

Clinical Trials Arena

GS-100 insan NGLY1 genini kodlayan bir rekombinant AAV9 vektörüdür. ABD Gıda ve İlaç İdaresi ve Avrupa Tıp Ajansı (EMA) tarafından yetim ilaç tanımı almıştır. Terapi ayrıca FDA'nın 2021'de nadir çocuk hastalığı tanımı ve geçen yıl hızlı izleme tanımı aldı.

#SCIENCE #Turkish #CU
Read more at Clinical Trials Arena