GS-100 - คนไข้ที่ขาด NGLY1 คนแรก

GS-100 - คนไข้ที่ขาด NGLY1 คนแรก

Clinical Trials Arena

GS-100 เป็นเวกเตอร์ AAV9 ที่รวมตัวใหม่ ที่โค้ดพันธุกรรม NGLY1 ของมนุษย์. มันได้รับการกําหนดยากําพร้าจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาและหน่วยงานยาของยุโรป (EMA) การรักษายังได้รับการกําหนดโรคเด็กหายากของ FDA ในปี 2021 และการกําหนดทางรวดเร็วเมื่อปีที่แล้ว.

#SCIENCE #Thai #CU
Read more at Clinical Trials Arena