GS-100 är en rekombinant AAV9-vektor som kodar för den mänskliga NGLY1-genen. Den har fått orphan drug-beteckning från US Food and Drug Administration och European Medicine Agency (EMA). Terapin fick också FDA: s sällsynta pediatriska sjukdombeteckning 2021 och snabbspårbeteckning förra året.