GS-100 nyaéta vektor AAV9 rekombinan anu ngodekeun gén NGLY1 manusa. Ieu parantos nampi sebutan ubar yatim ti Administrasi Pangan sareng Narkoba AS sareng Badan Kedokteran Éropa (EMA) Terapi ogé kéngingkeun sebutan panyakit pediatrik langka FDA di 2021 sareng sebutan jalur gancang taun kamari.