ГС-100 је рекомбинантни ААВ9 вектор који кодира људски НГЛИ1 ген. Добио је ознаку сирочег лека од америчке Управе за храну и лекове и Европске агенције за медицину (ЕМА). Терапија је такође добила ознаку ретне педијатријске болести ФДА-а 2021. године и ознаку брзе стазе прошле године.