GS-100 es un vector AAV9 recombinante que codifica el gen NGLY1 humano. Ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La terapia también obtuvo la designación de enfermedad pediátrica rara de la FDA en 2021 y la designación de vía rápida el año pasado.