GS-100 je rekombinantni vektor AAV9, ki kodira človeški gen NGLY1. Zdravilo je prejelo oznako sirote od ameriške uprave za hrano in zdravila in Evropske agencije za zdravila (EMA). Zdravilo je v letu 2021 prejelo tudi oznako redke pediatrične bolezni FDA in oznako hitre poti lani.
#SCIENCE #Slovenian #CU
Read more at Clinical Trials Arena