GS-100 - Prvý pacient s nedostatkom NGLY1

GS-100 - Prvý pacient s nedostatkom NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 je rekombinantný AAV9 vektor kódujúci ľudský gén NGLY1. Získala označenie sirotka od amerického úradu pre potraviny a lieky a Európskej agentúry pre lieky (EMA). Terapia tiež získala označenie zriedkavej pediatrickej choroby FDA v roku 2021 a označenie rýchlej trate v minulom roku.

#SCIENCE #Slovak #CU
Read more at Clinical Trials Arena