GS-100 è nu vetturi ricumbinanti AAV9 ca codifica lu genu NGLY1 umanu. Ha ricevutu la designazzioni di farmacu orfano da la US Food and Drug Administration e l'European Medicine Agency (EMA). La terapia ha ottenutu macari la designazzioni di malattia pediatrica rara da la FDA ntô 2021 e la designazzioni fast track l'annu passatu.