GS-100 - рекомбинантный вектор AAV9, кодирующий ген NGLY1 человека. Он получил статус сироты от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA). Терапия также получила статус редкого детского заболевания FDA в 2021 году и статус быстрого назначения в прошлом году.