GS-100 é um vetor recombinante AAV9 que codifica o gene NGLY1 humano. Recebeu a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA e da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). A terapia também obteve a designação de doença pediátrica rara da FDA em 2021 e a designação de via rápida no ano passado.