GS-100 jest rekombinowanym wektorem AAV9, kodującym ludzki gen NGLY1. Otrzymał oznaczenie leku sierotki od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków oraz Europejskiej Agencji Medycyny (EMA). Terapia uzyskała również oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej FDA w 2021 r. i oznaczenie szybkiej ścieżki w zeszłym roku.