GS-100 - اولین بیمار با کمبود NGLY1

GS-100 - اولین بیمار با کمبود NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 یک ناقل AAV9 ترکیب شده است که ژن NGLY1 انسانی را کدگذاری می کند. این دارو از سوی اداره غذا و داروی ایالات متحده و آژانس داروی اروپا (EMA) نامگذاری شده است. این درمان همچنین در سال 2021 نامگذاری بیماری نادر کودکان FDA را دریافت کرد و در سال گذشته نامگذاری سریع را دریافت کرد.

#SCIENCE #Western Persian #CU
Read more at Clinical Trials Arena