GS-100 es un vector AAV9 recombinant que codifica lo gèn NGLY1 uman. A recebut la designacion de medicament orfanèl de l'US Food and Drug Administration e l'European Medicine Agency (EMA). La terapia tanben obtenguèt la designacion de malautiá pediatrica rara de la FDA en 2021 e la designacion de via rapida l'an passat.