GS-100 er en rekombinant AAV9-vektor som koder for det menneskelige NGLY1-genet. Det har fått foreldreløs legemiddelbetegnelse fra US Food and Drug Administration og European Medicine Agency (EMA). Terapien fikk også FDA's sjeldne pediatriske sykdomsbetegnelse i 2021 og hurtigstrekkbetegnelse i fjor.