GS-100 is een recombinant AAV9-vector die het menselijke NGLY1-gen codeert. Het heeft een weesgeneesmiddelstatus gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). De therapie kreeg ook de FDA's zeldzame pediatrische ziekte-benaming in 2021 en fast track-benaming vorig jaar.