GS-100 huwa vector AAV9 rikombinanti li jikkodifika l-ġene NGLY1 tal-bniedem. Irċieva d-deżinjazzjoni ta' mediċina orfni mill-Amministrazzjoni tal-Ikel u d-Droga tal-Istati Uniti u l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMA). It-terapija kisbet ukoll id-deżinjazzjoni ta' mard pedjatriku rari tal-FDA fl-2021 u d-deżinjazzjoni fast track is-sena l-oħra.