GS-100 - पहला NGLY1 कमी वाला रोगी

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जी एस -100 एगो पुनर्संयोजक एएवी 9 वेक्टर हई जे मानव एनजीएलवाई 1 जीन के एन्कोड करई हई। एकरा अमेरिकी खाद्य अउर औषधि प्रशासन अउर यूरोपीय चिकित्सा एजेंसी (ईएमए) से अनाथ दवा पदनाम मिलल हई। थेरेपी के एफडीए के दुर्लभ बाल रोग पदनाम 2021 में अउर पिछला वर्ष फास्ट ट्रैक पदनाम भी मिलल हई।

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