GS-100 - pirmais NGLY1 deficīta pacients

GS-100 - pirmais NGLY1 deficīta pacients

Clinical Trials Arena

GS-100 ir rekombinantā AAV9 vektora, kas kodē cilvēka NGLY1 gēnu. Tas ir saņēmis orfāna zāļu apzīmējumu no ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes un Eiropas Medicīnas aģentūras (EMA). Terapija arī ieguva FDA retās pediatrisko slimību apzīmējumu 2021. gadā un ātrās līnijas apzīmējumu pagājušajā gadā.

#SCIENCE #Standard Latvian #CU
Read more at Clinical Trials Arena