GS-100 ass e rekombinant AAV9 Vektor deen de mënschleche NGLY1 Gen encodéiert. Et huet d'Orphan Drug Bezeechnung vun der US Food and Drug Administration an der Europäescher Medikamenter Agence (EMA) kritt. D'Therapie huet och d'FDA's seltener pädiatrescher Krankheet Bezeechnung am Joer 2021 an d'Fast Track Bezeechnung d'lescht Joer kritt.