GS-100 l'è un vettur AAV9 recombinant che codifica el gen NGLY1 uman. L'ha ricevüü la designazion de farmac orfan de la Food and Drug Administration di USA e de l'Agenzia Europea per i Medicin (EMA). La terapia l'ha anca ottenguu la designazion de malatia pediatrica rara de la FDA in del 2021 e la designazion de fast track l'ann passad.