GS-100 yra rekombinantinis AAV9 vektoris, koduojančias žmogaus NGLY1 geną. Jis gavo JAV Maisto ir vaistų administracijos ir Europos vaistų agentūros (EMA) "siročių vaistų" pavadinimą. Terapija taip pat gavo FDA " retų pediatrinių ligų" pavadinimą 2021 m. ir greitosios procedūros pavadinimą praėjusiais metais.
#SCIENCE #Lithuanian #CU
Read more at Clinical Trials Arena