GS-100 - 첫 NGLY1 결핍 환자

GS-100은 인간 NGLY1 유전자를 인코딩하는 복합 AAV9 벡터이다. 미국 식품의약국과 유럽 의약품 관리국 (EMA) 에서 고아 약물 지정을 받았다. 이 치료법은 또한 2021년 FDA의 희귀 소아병 지명과 지난해 패스트 트랙 지정을 받았다.