GS-100 არის რეკომბინანტული AAV9 ვექტორი, რომელიც კოდირებს ადამიანის NGLY1 გენს. მან მიიღო ობოლი პრეპარატის დასახელება აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციისა და ევროპის მედიცინის სააგენტოსგან (EMA). თერაპიამ ასევე მიიღო FDA-ს იშვიათი პედიატრიული დაავადების დასახელება 2021 წელს და სწრაფი ტრასის დასახელება გასულ წელს.
#SCIENCE #Georgian #CU
Read more at Clinical Trials Arena