GS-100 - 最初のNGLY1欠乏症患者

GS-100はヒトのNGLY1遺伝子をコードする再結合AAV9ベクターである.米国食品医薬品局 (FDA) と欧州医薬品局 (EMA) から孤児薬の指定を受けています.この治療法は2021年にFDAの希少小児疾患の指定と昨年ファストトラック指定も獲得しました.