GS-100 minangka vektor AAV9 rekombinan sing ngodhe gen NGLY1 manungsa. Iki wis nampa sebutan obat yatim saka Administrasi Pangan lan Obat AS lan Badan Obat Eropa (EMA). Terapi kasebut uga entuk sebutan penyakit pediatrik langka FDA ing taun 2021 lan sebutan jalur cepet taun kepungkur.