GS-100 è un vettore AAV9 ricombinante che codifica il gene umano NGLY1. Ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA). La terapia ha anche ottenuto la designazione di malattia pediatrica rara della FDA nel 2021 e la designazione di fast track lo scorso anno.