GS-100 adalah vektor rekombinan AAV9 yang mengkodekan gen NGLY1 manusia. Terapi ini telah menerima penunjukan obat yatim piatu dari Administrasi Makanan dan Obat AS dan Badan Obat Eropa (EMA). Terapi ini juga memperoleh penunjukan penyakit pediatrik langka FDA pada tahun 2021 dan penunjukan jalur cepat tahun lalu.