A GS-100 egy rekombináns AAV9 vektor, amely kódolja az emberi NGLY1 gént. Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) árva gyógyszerként jelölte. A terápia 2021-ben az FDA ritka gyermekbetegségként és tavaly gyorsított jelöléssel is megkapta.