GS-100 - Prvi pacijent s nedostatkom NGLY1

GS-100 - Prvi pacijent s nedostatkom NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 je rekombinantni AAV9 vektor koji kodira ljudski NGLY1 gen. Dobio je oznaku siroče lijek od američke Uprave za hranu i lijekove i Europske agencije za lijekove (EMA). Terapija je također dobila oznaku rijetke pedijatrijske bolesti FDA-a 2021. godine i oznaku brze staze prošle godine.

#SCIENCE #Croatian #CU
Read more at Clinical Trials Arena