GS-100 הוא וקטור AAV9 רקומביננטי המקיד את הגן NGLY1 האנושי. הוא קיבל את התואר של תרופה יתומה ממנהל המזון והתרופות האמריקאי ומסוכנות התרופות האירופית (EMA). הטיפול גם קיבל את התואר של מחלת ילדים נדירה של FDA בשנת 2021 ואת התואר של המסלול המהיר בשנה שעברה.
#SCIENCE #Hebrew #CU
Read more at Clinical Trials Arena