GS-100 é un vector AAV9 recombinante que codifica o xene NGLY1 humano. Recibiu a designación de fármaco órfán da Administración de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos e a Axencia Europea de Medicamentos (EMA). A terapia tamén obtivo a designación de enfermidade pediátrica rara da FDA en 2021 e a designación rápida o ano pasado.