GS-100 est un vecteur AAV9 recombinant codant pour le gène NGLY1 humain. Il a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La thérapie a également obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA en 2021 et la désignation de voie rapide l'année dernière.