GS-100 on rekombinantti AAV9-vektorin, joka koodaa ihmisen NGLY1-geenin. Se on saanut orpojen huumeiden nimityksen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta ja Euroopan lääkevirastolta (EMA). Terapia on myös saanut FDA: n harvinaisen lastensairauden nimityksen vuonna 2021 ja nopean reitin nimityksen viime vuonna.