GS-100 - esimene NGLY1 puudusega patsient

GS-100 - esimene NGLY1 puudusega patsient

Clinical Trials Arena

GS-100 on rekombineeritud AAV9 vektor, mis kodeerib inimese NGLY1 geeni. See on saanud USA Toidu- ja Ravimiametilt ja Euroopa Ravimiametilt (EMA) orbude ravimi nimetuse. Ravi sai ka FDA haruldaste lastehaiguste nimetuse 2021. aastal ja kiirtee nimetuse eelmisel aastal.

#SCIENCE #Estonian #CU
Read more at Clinical Trials Arena