GS-100 estas rekombina AAV9-vektoro ĉifranta la homan NGLY1-genon. Ĝi ricevis orfan medikamenton de la Usona Manĝaĵo kaj Medikamento-Administracio kaj la Eŭropa Medicina Agentejo (EMA). La terapio ankaŭ akiris la FDA-n de rara pediatria malsano en 2021 kaj rapid-traka nomo pasintjare.