Η GS-100 είναι ένας ανασυνδυασμένος φορέας AAV9 που κωδικοποιεί το ανθρώπινο γονίδιο NGLY1. Έχει λάβει τον χαρακτηρισμό ορφανών φαρμάκων από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων και τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA). Η θεραπεία έλαβε επίσης τον χαρακτηρισμό σπάνιων παιδιατρικών ασθενειών του FDA το 2021 και τον χαρακτηρισμό ταχείας πορείας πέρυσι.