GS-100 ist ein rekombinantes AAV9-Vektor, das das menschliche NGLY1-Gen kodiert. Es hat die Bezeichnung als Arzneimittel für seltene Krankheiten von der US-amerikanischen Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) erhalten. Die Therapie erhielt auch die Bezeichnung als seltene pädiatrische Krankheit der FDA im Jahr 2021 und die Beschleunigung im vergangenen Jahr.