GS-100 er en rekombinant AAV9-vektor, der koder for det humane NGLY1-gen. Den har modtaget forældreløse lægemiddelbetegnelse fra US Food and Drug Administration og European Medicine Agency (EMA). Terapien opnåede også FDA's sjældne pædiatriske sygdomsbetegnelse i 2021 og fast track-betegnelse sidste år.