GS-100 je rekombinantní vektor AAV9, který kóduje lidský gen NGLY1. Americká agentura pro kontrolu potravin a léků a Evropská agentura pro léčbu (EMA) jej označili jako léčivý přípravek pro sirotky. Terapie také získala označení FDA pro vzácné pediatrické onemocnění v roce 2021 a označení rychlé trasy v loňském roce.