GS-100 és un vector recombinant AAV9 que codifica el gen NGLY1 humà. Ha rebut la designació de fàrmac orfe de la US Food and Drug Administration i l'Agència Europea de Medicaments (EMA). La teràpia també va obtenir la designació de malaltia pediàtrica rara de la FDA el 2021 i la designació de via ràpida l'any passat.