GS-100 е рекомбинантен AAV9 вектор, кодиращ човешкия NGLY1 ген. Той е получил обозначение за сираче лекарство от Американската администрация по храните и лекарствата и Европейската агенция по лекарствата (EMA). Терапията също е получила обозначението на редките педиатрични заболявания на FDA през 2021 г. и бързото обозначение миналата година.