GS-100 - Prvi pacijent sa nedostatkom NGLY1

GS-100 - Prvi pacijent sa nedostatkom NGLY1

Clinical Trials Arena

GS-100 je rekombinantni AAV9 vektor koji kodira ljudski NGLY1 gen. Dobio je oznaku siroče lijek od američke Uprave za hranu i lijekove i Evropske agencije za lijekove (EMA). Terapija je takođe dobila oznaku retke pedijatrijske bolesti FDA-a 2021. godine i oznaku brze trake prošle godine.

#SCIENCE #Bosnian #CU
Read more at Clinical Trials Arena